7月30日，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《2019年度藥品審評報(bào)告》（以下簡稱《報(bào)告》）。《報(bào)告》顯示，2019年國家藥監(jiān)部門持續(xù)推動(dòng)藥品審評審批制度改革，優(yōu)化注冊管理體系，提高審評質(zhì)量，加快新藥好藥上市，不斷提升公眾用藥可及性。全年有10個(gè)1類新藥，58個(gè)進(jìn)口原研藥（含新適應(yīng)癥），2個(gè)兒童用中藥新藥獲批上市；95個(gè)品種（按活性成分統(tǒng)計(jì)）通過口服固體制劑一致性評價(jià)，較2018年（57個(gè)品種）增長66.7%；253件藥品注冊申請被納入優(yōu)先審評程序，82個(gè)品種通過優(yōu)先審評程序加速獲批上市；境外已上市臨床急需新藥名單中，有16個(gè)獲批，累計(jì)獲批數(shù)量達(dá)26個(gè)。
按時(shí)限審評率超90%
2019年，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）積極構(gòu)建藥品審評流程為導(dǎo)向的科學(xué)管理體系，堅(jiān)持依法依規(guī)、公開透明、科學(xué)規(guī)范審評。
《報(bào)告》顯示，2019年，藥審中心受理新注冊申請共8082件（含器械組合產(chǎn)品5件），其中需技術(shù)審評的注冊申請6199件，較2018年增長了11.21%；直接行政審批（無需技術(shù)審評）的注冊申請1878件。
2019年，藥審中心的工作重點(diǎn)已從解決藥品注冊申請積壓逐漸過渡為提升藥品注冊申請的按時(shí)限審評審批率，繼續(xù)實(shí)現(xiàn)中藥、化學(xué)藥、生物制品各類注冊申請按時(shí)限審評審批率超過90%。全年完成審評審批的注冊申請共8730件（含器械組合產(chǎn)品5件），其中完成需技術(shù)審評的注冊申請6817件；無需技術(shù)審評的直接行政審批任務(wù)1908件。
截至2019年底，排隊(duì)等待審評的注冊申請已由2015年9月高峰時(shí)的近22000件降至4423件。從審評數(shù)量、質(zhì)量和時(shí)限看，審評審批制度改革成效顯著。
1類創(chuàng)新藥注冊申請?jiān)鲩L20.8%
受益于藥審改革加速，2019年創(chuàng)新藥注冊申請數(shù)量大幅增長，藥品研發(fā)創(chuàng)新態(tài)勢明顯。《報(bào)告》顯示，藥審中心2019全年受理1類創(chuàng)新藥注冊申請319個(gè)品種（化學(xué)藥的品種數(shù)以活性成分統(tǒng)計(jì)，中藥和生物制品的品種數(shù)均以藥品通用名稱統(tǒng)計(jì)，下同），較2018年增長了20.8%；其中，新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請有302個(gè)品種，較2018年增長了26.4%；新藥上市申請（NDA）為17個(gè)品種，較2018年減少了8個(gè)。
國內(nèi)企業(yè)自主創(chuàng)新的新藥申報(bào)數(shù)量逐年增加，境外新藥在我國同步申報(bào)的趨勢日益明顯。在319個(gè)1類創(chuàng)新藥申請中，244個(gè)品種來自國內(nèi)企業(yè)，占比七成以上，適應(yīng)癥主要集中在抗腫瘤、抗感染和消化系統(tǒng)疾病領(lǐng)域；75個(gè)品種為進(jìn)口藥，適應(yīng)癥主要集中在抗腫瘤、內(nèi)分泌和神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域。
319個(gè)1類創(chuàng)新藥申請中，有219個(gè)品種為化學(xué)藥，較2018年增加了39.5%；其中有206個(gè)IND申請，13個(gè)NDA申請；189個(gè)IND申請獲批通過，抗腫瘤藥物、消化系統(tǒng)疾病藥物、抗感染藥物和神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物較多，占全部創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)數(shù)量的70%。此外，還有100個(gè)1類生物制品創(chuàng)新藥申請，其中99個(gè)為治療用生物制品，1個(gè)為預(yù)防用生物制品；治療用生物制品的IND申請，適應(yīng)癥主要集中在抗腫瘤治療領(lǐng)域。
新藥加速上市
2019年，多個(gè)用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病及公共衛(wèi)生方面急需的新藥好藥完成技術(shù)審評獲批上市，更好地滿足了我國民眾的用藥需求。《報(bào)告》顯示，藥審中心審評通過164件新藥上市申請。其中包括10個(gè)1類創(chuàng)新藥，58個(gè)進(jìn)口原研藥（含新適應(yīng)癥）；82個(gè)品種通過優(yōu)先審評程序得以加快上市，其中40個(gè)為具有明顯臨床價(jià)值的新藥，占比48.8%；還包括6個(gè)罕見病用藥和7個(gè)兒童用藥。
據(jù)悉，繼2018年發(fā)布的第一批境外已上市臨床急需新藥名單后，藥審中心在2019年遴選確定了第二批26個(gè)品種名單，并逐一與名單內(nèi)相關(guān)企業(yè)進(jìn)行溝通，幫助其盡快提出注冊申請。通過設(shè)立專門審評通道、接受藥品境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，以及加強(qiáng)與申請人溝通交流等措施，16個(gè)臨床急需境外新藥在2019年獲批國內(nèi)上市，較2018年增長了60%。其中，罕見病藥品在3個(gè)月內(nèi)完成審評，其他臨床急需藥品在6個(gè)月內(nèi)完成審評，大大縮短了境外新藥在我國上市的時(shí)間差距。
藥審改革深化
2019年是藥品監(jiān)管法治史上具有里程碑意義的一年。《疫苗管理法》、新修訂《藥品管理法》（以下簡稱“兩法”）的出臺(tái)和實(shí)施，將行之有效的藥品審評審批制度改革措施固化為法律成果，鼓勵(lì)研制和創(chuàng)新新藥，為深入推進(jìn)藥品領(lǐng)域改革奠定了更為堅(jiān)實(shí)的法律基礎(chǔ)。
藥審中心全方位確保各項(xiàng)改革措施落到實(shí)處?！秷?bào)告》顯示，2019年藥審中心將253件注冊申請納入優(yōu)先審評程序，其中34%為具有明顯臨床價(jià)值的新藥，比2018年高出11個(gè)百分比；其次為同步申報(bào)品種，占28.1%；“按與原研藥質(zhì)量和療效一致的標(biāo)準(zhǔn)完善后重新申報(bào)品種”占比則從2018年的16.6%降至7.9%。從數(shù)據(jù)變化來看，仿制藥數(shù)量逐漸減少，優(yōu)先審評資源更多聚焦到具有明顯臨床價(jià)值、臨床急需和臨床優(yōu)勢的品種上。
仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)工作在2019年持續(xù)推進(jìn)，正式發(fā)布了3批參比制劑目錄，含748個(gè)品規(guī)；95個(gè)品種（107個(gè)品規(guī)）通過口服固體制劑一致性評價(jià)。注射劑一致性評價(jià)的整體研究思路和技術(shù)要求明確，截至2019年底，在已發(fā)布的22批1899個(gè)品規(guī)的參比制劑中，有402個(gè)品規(guī)為注射劑。
這一年，原輔包與制劑共同審評審批制度正式落地。藥審中心對原料藥登記受理系統(tǒng)和技術(shù)審評系統(tǒng)予以完善，將15538個(gè)符合要求的原輔包產(chǎn)品推送至登記平臺(tái)并標(biāo)識為“A”。
基于技術(shù)審評需要和申請人合規(guī)情況，2019年藥審中心啟動(dòng)核查任務(wù)1230個(gè)，接受核查報(bào)告1242份；基于投訴舉報(bào)和審評發(fā)現(xiàn)的問題，啟動(dòng)有因檢查12個(gè)。
科學(xué)審評提升能力
在不斷完善和優(yōu)化審評審批流程、提高審評效率的同時(shí)，藥審中心全力推動(dòng)我國藥品審評審批體系與國際接軌，增加協(xié)調(diào)性，扎實(shí)推進(jìn)審批科學(xué)基礎(chǔ)建設(shè)，提升審評隊(duì)伍能力。
2019年，藥審中心積極參與ICH國際協(xié)調(diào)和指導(dǎo)原則轉(zhuǎn)化實(shí)施工作，開展ICH培訓(xùn)；開展以指導(dǎo)原則為核心的審評標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)，統(tǒng)一審評尺度，減少審評自由裁量權(quán)，完成了《晚期非小細(xì)胞肺癌臨床試驗(yàn)重點(diǎn)技術(shù)指導(dǎo)原則》等33個(gè)指導(dǎo)原則的發(fā)布和公開征求意見，其中9個(gè)指導(dǎo)原則的制定旨在推動(dòng)中藥傳承和新藥研發(fā)。立足于鼓勵(lì)創(chuàng)新、支持研發(fā)、規(guī)范審評、科學(xué)高效的指導(dǎo)原則體系初步形成。
與此同時(shí)，藥審中心以制度建設(shè)、效能監(jiān)督為手段，將內(nèi)部監(jiān)督機(jī)制融入審評權(quán)力運(yùn)行的全過程；同時(shí)進(jìn)一步推進(jìn)藥品審評和質(zhì)量管理體系的結(jié)合和相互促進(jìn)，以質(zhì)量目標(biāo)為核心，將審評監(jiān)督管理工作日?；?，提升質(zhì)量管理體系在藥審工作中的專業(yè)性，提高藥品審評質(zhì)量；持續(xù)開展審評員培訓(xùn)，建設(shè)高素質(zhì)的藥品審評人才隊(duì)伍。
為進(jìn)一步為研發(fā)創(chuàng)新提供便捷的指導(dǎo)和服務(wù)，藥審中心不斷豐富溝通交流渠道，形成溝通交流會(huì)議、一般性技術(shù)問題咨詢、電話咨詢、郵件咨詢和現(xiàn)場咨詢等多渠道、多層次的溝通交流模式。2019年，藥審中心接收溝通交流申請2633件，辦理溝通交流會(huì)議申請1871件，分別較2018年增長了32.6%和41.1%；已辦理的會(huì)議申請中，71.8%是藥物研發(fā)關(guān)鍵階段召開的Ⅱ類會(huì)議。