7月30日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《2019年度藥品審評(píng)報(bào)告》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《報(bào)告》）。《報(bào)告》顯示，2019年國(guó)家藥監(jiān)部門(mén)持續(xù)推動(dòng)藥品審評(píng)審批制度改革，優(yōu)化注冊(cè)管理體系，提高審評(píng)質(zhì)量，加快新藥好藥上市，不斷提升公眾用藥可及性。全年有10個(gè)1類(lèi)新藥，58個(gè)進(jìn)口原研藥（含新適應(yīng)癥），2個(gè)兒童用中藥新藥獲批上市；95個(gè)品種（按活性成分統(tǒng)計(jì)）通過(guò)口服固體制劑一致性評(píng)價(jià)，較2018年（57個(gè)品種）增長(zhǎng)66.7%；253件藥品注冊(cè)申請(qǐng)被納入優(yōu)先審評(píng)程序，82個(gè)品種通過(guò)優(yōu)先審評(píng)程序加速獲批上市；境外已上市臨床急需新藥名單中，有16個(gè)獲批，累計(jì)獲批數(shù)量達(dá)26個(gè)。
按時(shí)限審評(píng)率超90%
2019年，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（以下簡(jiǎn)稱(chēng)藥審中心）積極構(gòu)建藥品審評(píng)流程為導(dǎo)向的科學(xué)管理體系，堅(jiān)持依法依規(guī)、公開(kāi)透明、科學(xué)規(guī)范審評(píng)。
《報(bào)告》顯示，2019年，藥審中心受理新注冊(cè)申請(qǐng)共8082件（含器械組合產(chǎn)品5件），其中需技術(shù)審評(píng)的注冊(cè)申請(qǐng)6199件，較2018年增長(zhǎng)了11.21%；直接行政審批（無(wú)需技術(shù)審評(píng)）的注冊(cè)申請(qǐng)1878件。
2019年，藥審中心的工作重點(diǎn)已從解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓逐漸過(guò)渡為提升藥品注冊(cè)申請(qǐng)的按時(shí)限審評(píng)審批率，繼續(xù)實(shí)現(xiàn)中藥、化學(xué)藥、生物制品各類(lèi)注冊(cè)申請(qǐng)按時(shí)限審評(píng)審批率超過(guò)90%。全年完成審評(píng)審批的注冊(cè)申請(qǐng)共8730件（含器械組合產(chǎn)品5件），其中完成需技術(shù)審評(píng)的注冊(cè)申請(qǐng)6817件；無(wú)需技術(shù)審評(píng)的直接行政審批任務(wù)1908件。
截至2019年底，排隊(duì)等待審評(píng)的注冊(cè)申請(qǐng)已由2015年9月高峰時(shí)的近22000件降至4423件。從審評(píng)數(shù)量、質(zhì)量和時(shí)限看，審評(píng)審批制度改革成效顯著。
1類(lèi)創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)?jiān)鲩L(zhǎng)20.8%
受益于藥審改革加速，2019年創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)數(shù)量大幅增長(zhǎng)，藥品研發(fā)創(chuàng)新態(tài)勢(shì)明顯。《報(bào)告》顯示，藥審中心2019全年受理1類(lèi)創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)319個(gè)品種（化學(xué)藥的品種數(shù)以活性成分統(tǒng)計(jì)，中藥和生物制品的品種數(shù)均以藥品通用名稱(chēng)統(tǒng)計(jì)，下同），較2018年增長(zhǎng)了20.8%；其中，新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)有302個(gè)品種，較2018年增長(zhǎng)了26.4%；新藥上市申請(qǐng)（NDA）為17個(gè)品種，較2018年減少了8個(gè)。
國(guó)內(nèi)企業(yè)自主創(chuàng)新的新藥申報(bào)數(shù)量逐年增加，境外新藥在我國(guó)同步申報(bào)的趨勢(shì)日益明顯。在319個(gè)1類(lèi)創(chuàng)新藥申請(qǐng)中，244個(gè)品種來(lái)自國(guó)內(nèi)企業(yè)，占比七成以上，適應(yīng)癥主要集中在抗腫瘤、抗感染和消化系統(tǒng)疾病領(lǐng)域；75個(gè)品種為進(jìn)口藥，適應(yīng)癥主要集中在抗腫瘤、內(nèi)分泌和神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域。
319個(gè)1類(lèi)創(chuàng)新藥申請(qǐng)中，有219個(gè)品種為化學(xué)藥，較2018年增加了39.5%；其中有206個(gè)IND申請(qǐng)，13個(gè)NDA申請(qǐng)；189個(gè)IND申請(qǐng)獲批通過(guò)，抗腫瘤藥物、消化系統(tǒng)疾病藥物、抗感染藥物和神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物較多，占全部創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)數(shù)量的70%。此外，還有100個(gè)1類(lèi)生物制品創(chuàng)新藥申請(qǐng)，其中99個(gè)為治療用生物制品，1個(gè)為預(yù)防用生物制品；治療用生物制品的IND申請(qǐng)，適應(yīng)癥主要集中在抗腫瘤治療領(lǐng)域。
新藥加速上市
2019年，多個(gè)用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段疾病及公共衛(wèi)生方面急需的新藥好藥完成技術(shù)審評(píng)獲批上市，更好地滿足了我國(guó)民眾的用藥需求?！秷?bào)告》顯示，藥審中心審評(píng)通過(guò)164件新藥上市申請(qǐng)。其中包括10個(gè)1類(lèi)創(chuàng)新藥，58個(gè)進(jìn)口原研藥（含新適應(yīng)癥）；82個(gè)品種通過(guò)優(yōu)先審評(píng)程序得以加快上市，其中40個(gè)為具有明顯臨床價(jià)值的新藥，占比48.8%；還包括6個(gè)罕見(jiàn)病用藥和7個(gè)兒童用藥。
據(jù)悉，繼2018年發(fā)布的第一批境外已上市臨床急需新藥名單后，藥審中心在2019年遴選確定了第二批26個(gè)品種名單，并逐一與名單內(nèi)相關(guān)企業(yè)進(jìn)行溝通，幫助其盡快提出注冊(cè)申請(qǐng)。通過(guò)設(shè)立專(zhuān)門(mén)審評(píng)通道、接受藥品境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，以及加強(qiáng)與申請(qǐng)人溝通交流等措施，16個(gè)臨床急需境外新藥在2019年獲批國(guó)內(nèi)上市，較2018年增長(zhǎng)了60%。其中，罕見(jiàn)病藥品在3個(gè)月內(nèi)完成審評(píng)，其他臨床急需藥品在6個(gè)月內(nèi)完成審評(píng)，大大縮短了境外新藥在我國(guó)上市的時(shí)間差距。
藥審改革深化
2019年是藥品監(jiān)管法治史上具有里程碑意義的一年?！兑呙绻芾矸ā贰⑿滦抻啞端幤饭芾矸ā罚ㄒ韵潞?jiǎn)稱(chēng)“兩法”）的出臺(tái)和實(shí)施，將行之有效的藥品審評(píng)審批制度改革措施固化為法律成果，鼓勵(lì)研制和創(chuàng)新新藥，為深入推進(jìn)藥品領(lǐng)域改革奠定了更為堅(jiān)實(shí)的法律基礎(chǔ)。
藥審中心全方位確保各項(xiàng)改革措施落到實(shí)處?！秷?bào)告》顯示，2019年藥審中心將253件注冊(cè)申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)程序，其中34%為具有明顯臨床價(jià)值的新藥，比2018年高出11個(gè)百分比；其次為同步申報(bào)品種，占28.1%；“按與原研藥質(zhì)量和療效一致的標(biāo)準(zhǔn)完善后重新申報(bào)品種”占比則從2018年的16.6%降至7.9%。從數(shù)據(jù)變化來(lái)看，仿制藥數(shù)量逐漸減少，優(yōu)先審評(píng)資源更多聚焦到具有明顯臨床價(jià)值、臨床急需和臨床優(yōu)勢(shì)的品種上。
仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)工作在2019年持續(xù)推進(jìn)，正式發(fā)布了3批參比制劑目錄，含748個(gè)品規(guī)；95個(gè)品種（107個(gè)品規(guī)）通過(guò)口服固體制劑一致性評(píng)價(jià)。注射劑一致性評(píng)價(jià)的整體研究思路和技術(shù)要求明確，截至2019年底，在已發(fā)布的22批1899個(gè)品規(guī)的參比制劑中，有402個(gè)品規(guī)為注射劑。
這一年，原輔包與制劑共同審評(píng)審批制度正式落地。藥審中心對(duì)原料藥登記受理系統(tǒng)和技術(shù)審評(píng)系統(tǒng)予以完善，將15538個(gè)符合要求的原輔包產(chǎn)品推送至登記平臺(tái)并標(biāo)識(shí)為“A”。
基于技術(shù)審評(píng)需要和申請(qǐng)人合規(guī)情況，2019年藥審中心啟動(dòng)核查任務(wù)1230個(gè)，接受核查報(bào)告1242份；基于投訴舉報(bào)和審評(píng)發(fā)現(xiàn)的問(wèn)題，啟動(dòng)有因檢查12個(gè)。
科學(xué)審評(píng)提升能力
在不斷完善和優(yōu)化審評(píng)審批流程、提高審評(píng)效率的同時(shí)，藥審中心全力推動(dòng)我國(guó)藥品審評(píng)審批體系與國(guó)際接軌，增加協(xié)調(diào)性，扎實(shí)推進(jìn)審批科學(xué)基礎(chǔ)建設(shè)，提升審評(píng)隊(duì)伍能力。
2019年，藥審中心積極參與ICH國(guó)際協(xié)調(diào)和指導(dǎo)原則轉(zhuǎn)化實(shí)施工作，開(kāi)展ICH培訓(xùn)；開(kāi)展以指導(dǎo)原則為核心的審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)，統(tǒng)一審評(píng)尺度，減少審評(píng)自由裁量權(quán)，完成了《晚期非小細(xì)胞肺癌臨床試驗(yàn)重點(diǎn)技術(shù)指導(dǎo)原則》等33個(gè)指導(dǎo)原則的發(fā)布和公開(kāi)征求意見(jiàn)，其中9個(gè)指導(dǎo)原則的制定旨在推動(dòng)中藥傳承和新藥研發(fā)。立足于鼓勵(lì)創(chuàng)新、支持研發(fā)、規(guī)范審評(píng)、科學(xué)高效的指導(dǎo)原則體系初步形成。
與此同時(shí)，藥審中心以制度建設(shè)、效能監(jiān)督為手段，將內(nèi)部監(jiān)督機(jī)制融入審評(píng)權(quán)力運(yùn)行的全過(guò)程；同時(shí)進(jìn)一步推進(jìn)藥品審評(píng)和質(zhì)量管理體系的結(jié)合和相互促進(jìn)，以質(zhì)量目標(biāo)為核心，將審評(píng)監(jiān)督管理工作日?；?，提升質(zhì)量管理體系在藥審工作中的專(zhuān)業(yè)性，提高藥品審評(píng)質(zhì)量；持續(xù)開(kāi)展審評(píng)員培訓(xùn)，建設(shè)高素質(zhì)的藥品審評(píng)人才隊(duì)伍。
為進(jìn)一步為研發(fā)創(chuàng)新提供便捷的指導(dǎo)和服務(wù)，藥審中心不斷豐富溝通交流渠道，形成溝通交流會(huì)議、一般性技術(shù)問(wèn)題咨詢、電話咨詢、郵件咨詢和現(xiàn)場(chǎng)咨詢等多渠道、多層次的溝通交流模式。2019年，藥審中心接收溝通交流申請(qǐng)2633件，辦理溝通交流會(huì)議申請(qǐng)1871件，分別較2018年增長(zhǎng)了32.6%和41.1%；已辦理的會(huì)議申請(qǐng)中，71.8%是藥物研發(fā)關(guān)鍵階段召開(kāi)的Ⅱ類(lèi)會(huì)議。